意大利佛罗伦萨大学发表的一项国际多中心随机临床研究显示：针对输血依赖型非5q-的低危MDS，来那度胺治疗使其中26.9%的患者脱离红细胞输注，疗效持续至少8周。治疗组患者中位红细胞输注(RBC-TI)起始时间是10.1周，90%在16周内起效，中位疗效持续时间达31周。但在生活质量改善指标的比较中，未见显着差异，包括疲劳、呼吸困难、身体功能、情感功能和生活质量。
来那度胺已获得美国FDA批准用于治疗低危输血依赖型伴有5q-的MDS患者(占5%~10%)。一项包括72家医疗中心的临床研究于2010~2013年入组了239例不适用或EPO无效的患者，并将其按照2︰1的比例随机分配到来那度胺组(160例)或安慰剂组(79例)。患者的中位年龄为71岁(43~87岁)，男性占67.8%，中位确诊时间为2.6年(0.1~29.6年)，70.3%的患者初诊时伴环状铁粒幼红细胞(RS)增多≥15%;接受28天为1个疗程的治疗，中位治疗时间分别为164天(7~1158天)和168天(14~449天)。随访5年，主要研究终点为RBC-TI> 8周的缓解率，次要终点为RBC-TI > 24周的缓解率、RBC-TI持续时间、红细胞反应、生活质量和安全性。
结果显示：对于RBC-TI超过8周的患者，来那度胺组的中位RBC-TI持续时间为30.9周(95%CI 20.7~59.1周)，其中21.8%的患者红细胞输注减少4个单位以上;而安慰剂组的红细胞输注下降程度为0。26.2%的低危非5q-MDS患者获得脱离输血> 8周。基线时血清EPO< 500 mU/mL与EPO> 500 mU/mL的患者相比，缓解率较高(34.0% vs 15.5%)。最常见不良反应事件为骨髓抑制，因不良事件导致停药的发生率在来那度胺组为31.9%，安慰剂组为11.4%。来那度胺组MDS进展为AML的比例与对照组相似，每100例患者进展为AML的发生率分别为1.91%和2.46%。目前数据支持低危非5q-MDS患者可从来那度胺的治疗中获益。
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