急性髓系白血病患者在诱导化疗期间经常出现血小板减少。艾曲波帕Eltrombopag是一种口服血小板生成素受体激动剂，通过与内源性血小板生成素类似的机制刺激血小板产生。本研究调查了艾曲波帕Eltrombopag与安慰剂在急性髓系白血病患者基于蒽环类药物的诱导治疗期间的安全性和有效性。在这项随机、双盲、2期研究中，从10个国家（澳大利亚、比利时、加拿大、希腊、匈牙利、以色列、韩国、波兰、俄罗斯和美国）的临床中心招募了初治患者。
除M3和M7之外的任何亚型的急性髓系白血病患者均按既往恶性血液病（是或否）和年龄（18-60岁或>60岁）进行分层，然后使用自动交互随机分配（1:1）语音应答系统随机化时间表。研究人员和患者对研究治疗不知情。从第4天开始，患者接受标准诱导化疗（第1-3天柔红霉素推注静脉输注[18-60岁患者90mg/m2或60mg/m2对于年龄>60岁的患者]，加阿糖胞苷在第1-7天持续静脉输注[100mg/m2]），艾曲波帕Eltrombopag200mg（东亚人100mg）或安慰剂，每日一次，直至血小板计数为200×109/L或更高，直至缓解，或诱导化疗开始后42天。该研究的主要目的是通过不良事件、左心室射血分数（LVEF）的变化以及所有治疗患者的临床实验室参数来评估安全性和耐受性。
2013年9月7日至2015年1月30日期间，对149名患者进行了资格评估，然后将148名患者随机分配接受艾曲波帕Eltrombopag（n=74）和安慰剂（n=74）治疗。各组的平均(SD)年龄（艾曲波帕Eltrombopag组为56.7岁[12.3]，安慰剂组为56.6岁[11.6]）、平均(SD)初始血小板计数(59.5)相匹配。×109/L[43.3]与63.7×109/L[48.0]）和低风险核型（两组74名患者中的16[22%]）。最常见的3-4级不良事件（两组均≥10%）是发热性中性粒细胞减少症（31例[42%]vs28例[39%]）、白细胞计数减少（8例[11%]例vs5例[7%]]）和低磷血症（3[4%]vs9[13%]）。艾曲波帕Eltrombopag组有24名患者(32%)发生严重不良事件，而安慰剂组有14名患者(20%)发生严重不良事件。艾曲波帕Eltrombopag组有39名患者(53%)死亡，而安慰剂组有29名患者(41%)死亡。血栓栓塞事件（5例[7%]vs4例[6%]）和LVEF平均(SD)变化（-2.5%[7.8]vs-4.3%[8.5]）相似。该试验的数据不支持将艾曲波帕Eltrombopag与诱导化疗联合治疗急性髓系白血病患者。
