共有 576 名患者接受了至少一剂尼达尼布(维加特)或安慰剂。试验组之间患者的基线特征相似。大约一半的患者患有弥漫性皮肤系统性硬化症，一半患有局限性皮肤系统性硬化症（分别为 51.9% 和 48.1%）。自第一次非雷诺症状发作以来的中位时间为 3.4 年。患者的平均 (±SD) 年龄为 54.0±12.2 岁，平均 FVC 和 DLCO分别为预测值的 72.5±16.7% 和 53.0±15.1%。高分辨率计算机断层扫描的平均纤维化程度为 36.0±21.3%。几乎一半 (48.4%) 的患者在基线时正在接受霉酚酸酯。
在至少接受一剂的患者中，尼达尼布组 232 人（80.6%）和安慰剂组 257 人（89.2%）完成了 52 周的干预，第 52 周的 FVC 测量可用于 241 人（83.7%）和 257 (89.2%) 名患者，分别。尼达尼布组从第一次给药到第 52 周（或在第 52 周之前停止干预的患者到最后一次给药）暴露于试验药物或安慰剂的平均持续时间为 10.5±3.4 个月，安慰剂组为 11.4±2.4 个月团体。
尼达尼布组在 52 周期间调整后的 FVC 年变化率低于安慰剂组（每年 -52.4 ml 与每年 -93.3 ml；差异为每年 41.0 ml；95% 置信区间[CI]，2.9 至 79.0；P=0.04)。缺失数据的多重插补敏感性分析得出的 P 值范围为 0.06 到 0.10。
FVC 从基线变化的曲线在第 12 周时分开并继续发散。第 52 周时 FVC 相对于基线的调整平均绝对变化与主要分析的结果一致：尼达尼布组为 -54.6 ml，安慰剂组为 -101.0 ml（差异，46.4 ml；95% CI，8.1 至 84.7 )。在第 52 周，调整后的 FVC 平均年变化率占预测值的百分比在尼达尼布组和安慰剂组分别为 -1.4% 和 -2.6%（差异，1.2 个百分点；95% CI，0.1 至 2.2）。在第 52 周时，FVC 从基线绝对下降超过预测值 5 个百分点的患者百分比在尼达尼布组为 20.6%，在安慰剂组为 28.5%（优势比，0.65；95% CI， 0.44 至 0.96）。在第 52 周时，FVC（以毫升衡量）相对下降超过 10% 的患者百分比在尼达尼布组和安慰剂组分别为 16.7% 和 18.1%（优势比，0.91；95% CI，0.59 至 1.41 ）。
在第 52 周，改良 Rodnan 皮肤评分相对于基线的调整平均绝对变化在尼达尼布组为 -2.17，在安慰剂组为 -1.96（差异，-0.21；95% CI；-0.94 至 0.53）。第 52 周时，尼达尼布组 SGRQ 总分相对于基线的调整平均绝对变化为 0.81，安慰剂组为 -0.88（差异，1.69；95% CI，-0.73 至 4.12）。预先指定的亚组分析显示，在具有不同基线特征的患者中，关键次要终点的结果没有显着差异（P>0.05，治疗-就诊-亚组交互作用），如第 I 和 J 部分所示。
HAQ-DI 和 FACIT-呼吸困难评分
尼达尼布组和安慰剂组在第 52 周时 HAQ-DI 评分相对于基线的绝对变化差异为 0.032（95% CI，-0.035 至 0.099）。在第 52 周，试验组之间 FACIT-呼吸困难评分相对于基线的绝对变化差异为 0.64（95% CI，-0.51 至 1.79）。
微信扫描下方二维码了解更多：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）