Selpercatinib，以前称为LOXO-292，是一种高选择性的下一代RET抑制剂。这种小分子被设计用于竞争性和选择性地阻断RET受体酪氨酸激酶的三磷酸腺苷结合位点。Selpercatinib最初被认为是对MKI耐药后的一种选择性和替代治疗选择。与selpercatinib塞尔帕替尼对非小细胞肺癌和甲状腺癌实体瘤相关的疗效和安全性数据分别于2018年首次在世界肺癌大会和美国甲状腺协会上公布。
这项研究描述了105名连续入组的NSCLC患者，这些患者以前接受过含铂化疗；在那些接受过治疗的患者中，客观缓解率(ORR)很高[64%；95%置信区间(CI)，54–73]，持续中位缓解持续时间(mDoR)（17个月；95%CI，12.0–NR）和良好的中位无进展生存期(mPFS)(16个月；95%CI，13.7–NR）。在39名先前未治疗的患者中，ORR更高，为85%（95%CI，70-94），而在中期分析的时间点（中位随访16个月）仍未达到mDoR和mPFS。在研究开始时出现CNS转移的96名患者中，颅内ORR(icORR)达到87%（95%CI，66-97），颅内mDoR为9个月（95%CI，3-24）。
美国食品和药物管理局于2018年8月授予selpercatinib塞尔帕替尼突破性治疗指定，并于2020年5月获得美国批准，用于转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌和RET融合的首线和后续治疗-阳性甲状腺癌。在欧洲，selpercatinib塞尔帕替尼于2021年2月被批准用于先前治疗后的相同适应症。在全球许多国家，自2019年5月以来，selpercatinib塞尔帕替尼已通过扩展访问计划(EAP)和指定患者协议(NPP)上市，用于治疗无法参与的局部晚期和转移性RET融合阳性NSCLC患者在临床试验中，没有其他治疗选择。
据我们所知，之前只发表了一些在临床试验之外接受selpercatinib塞尔帕替尼治疗的患者的回顾性分析。我们分析的主要目的是评估这种RET抑制剂在真实条件下对selpercatinib塞尔帕替尼NPP参与者的疗效和安全性。
