这项II期研究的目的是确定MET酪氨酸激酶抑制剂卡马替尼capmatinib(INC280)在MET失调的晚期肝细胞癌(HCC)患者中的临床活性，并评估生物标志物与MET失调的安全性、药代动力学和相关性。
这项II期、开放标签、单组研究在剂量确定阶段评估每日两次(BID)口服卡马替尼capmatinib，采用贝叶斯Logistic回归模型(BLRM)，遵循剂量递增控制标准、安全性、药代动力学、和药效学信息，以确定扩展推荐剂量（RDE），评估MET失调HCC患者的疗效。
共有38名患者接受治疗。在剂量确定阶段，患者接受卡马替尼capmatinib300mgBID胶囊（n=8），在扩展阶段，患者接受600mgBID胶囊（n=28）或400mgBID片剂（n=28）。=2)基于BLRM和其他相关临床数据。在治疗的前28天期间没有观察到预定的合格不良事件(AE)，RDE为600mgBID胶囊（相当于400mgBID片剂的药代动力学）。
最常见的因果不良事件是恶心(42%)、呕吐(37%)和腹泻(34%)。在扩展阶段，在由10名MET高HCC患者组成的亚组中，总体缓解率为30%，其中1例持久完全缓解（>600天）和2例部分缓解[1例持久（>600天）]。RDE中的单药卡马替尼capmatinib是可以耐受的，且安全性可控。在MET失调（MET高）HCC患者的子集中观察到抗肿瘤活性。
