在人类攻克癌症的道路上,免疫疗法翻开了重要的新篇章。在另一种重要的慢病——糖尿病领域,针对免疫系统的疗法也正在崭露头角。美国糖尿病协会第79次科学会议(2019 ADA)正在旧金山火热进行。会上公布的一项重磅研究首次表明,通过预防性免疫治疗,1型糖尿病的发病能够被延迟2年甚至更长时间。研究结果也同步在线发表在《新英格兰医学杂志》。
1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,T细胞的错误攻击导致胰岛β细胞功能受损,患者需要依赖外源性胰岛素治疗。在1型糖尿病遗传易感人群中,出现明显高血糖症状前,疾病已经开始发生发展,主要是自身抗体的出现和糖耐量异常。目前我们仍然缺乏能够预防高危人群发病的方法。
Teplizumab是一种CD3单克隆抗体药物,能够靶向T细胞,从而保护β细胞。之前的临床研究发现,在新发1型糖尿病患者中,teplizumab可以有效减缓β细胞损伤。研究主要作者,耶鲁大学Kevan C. Herold博士表示,“这款药物尚未在非患者人群中进行试验,我们希望了解早期干预能否为1型糖尿病的高危人群带来获益。”这项2期、随机、安慰剂对照的双盲试验由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)资助,名为“1型糖尿病试验网”(Type 1 Diabetes TrialNet)的国际科学组织开展。
研究人员发现,teplizumab的疗效在用药后的第一年最明显。同时,包括年龄在内的很多因素可能会影响teplizumab的预防效果,相比较于成人,通常高危的儿童和青少年会更快地发展为1型糖尿病。NIH糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)的项目科学家Lisa Spain博士指出:“两组结果的差异非常惊人。这是我们第一次证明,通过预防性治疗可以延缓1型糖尿病发病。对于高危人群,尤其是具有家族史的年轻人而言,这个结果具有重要意义,他们可以从早期筛查和治疗中获益。”在安全性方面,teplizumab的影响与此前在新发1型糖尿病患者中的情况相似,包括皮疹和短期内淋巴细胞计数下降。
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