靶向药物：通过与肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点结合，来阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖，来达到清除肿瘤病灶的目的。
靶向药物可以准确识别肿瘤细胞，而常规化疗药物在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以与常规化疗药物相比，靶向药物不仅效果好，而且副作用要小得多。
靶向药物分为小分子药物和单克隆抗体。小分子药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。例如诺华制药生产的用于治疗慢性粒细胞白血病和肠胃间质瘤的格列卫、以EGFR（表皮生长因子受体）为靶点的用于治疗非小细胞肺癌的阿斯利康生产的易瑞沙和德国默克的特罗凯。而单克隆抗体是通过抗原抗体的特异性结合来识别肿瘤细胞的。例如用于抑制HER2基因阳性过量表达的乳腺癌的赫塞汀、以EGFR为靶点的结肠癌和非小细胞肺癌治疗药物爱必妥等。
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