国内关于CML治疗方案的卫生经济学研究极少,在少有的几项研究中,陈苏宁等基于真实世界数据评估了扩大医保报销对CML治疗的影响,结论显示将伊马替尼和尼洛替尼(达希纳)纳入医保支付范围对于CML疾病治疗可以提升患者临床获益并节约社会总成本。关于尼洛替尼的研究,只有陈琳等对比了尼洛替尼与达沙替尼二线治疗慢性髓系白血病的成本效果,认为尼洛替尼更具经济性。
近日,一项研究在考虑无治疗缓解的情况下,评估了尼洛替尼在中国一线治疗CM L相比于伊马替尼的疾病管理费用的影响。尼洛替尼总体上有更优的临床疗效,能够延缓患者进入二线治疗,并且有部分患者能够实现无治疗缓解(T F R)。因此从疾病管理成本来看,尼洛替尼一线治疗CML,相比于伊马替尼,可以明显节约直接医疗费用。本研究从评估方法和结论上,对于医疗保障政策制定和临床应用决策具有一定参考意义。
尼洛替尼组在第3年起逐步有患者达到TFR标准并实现功能性治愈,10年后仍然有21.5%患者仍处于TFR状态,因此,尼洛替尼组的年治疗总费用在第3年到第4年间呈现明显下降,并在此后与伊马替尼组之间维持相对稳定的年治疗费用差额。同时,尼洛替尼组进入移植状态的患者数量也稍少于伊马替尼组。在此情况下,虽然尼洛替尼单日治疗费用 与伊马替尼差别不大,并且尼洛替尼组有更少的患者进入死亡状态,但是对于目标人群总体治疗费用,尼洛替尼组的疾病管理费用明显低于伊马替尼组。
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