急性髓细胞白血病使用新药Mylotarg治疗的效果好吗？

　　急性髓细胞白血病（acutemyeloid leukemia）是一组异质性疾病，以造血干细胞克隆紊乱为特征，是成年人急性白血病中最常见的类型。AML的发生和发展涉及多种遗传学异常，合理的分子分型体系可为AML的精准分型、个体化分层治疗、预后评估以及疗效监测等各方面提供重要参考。

　　几十年来，包括染色体和分子异常在内的遗传异常是AML的重要诊断和预后因素。全反式维甲酸（ATRA）和伊马替尼已成功应用于急性髓细胞白血病和慢性髓细胞白血病，说明通过识别分子病变的靶向治疗可以改善白血病的预后。随着新一代基因测序技术的发展，通过对海量数据的生物信息学分析，结合临床验证，越来越多的基因突变等分子标志被筛选出来，并逐渐勾勒出AML的分子遗传学异常概貌。AML的基因组复杂性对更精确的疾病分子分型和靶向治疗提出了巨大挑战，

　　基因融合、基因突变、表达异常等分子遗传学异常，不仅是AML诊断分型、预后指示的分子标志，同时也为靶向药物筛选带来新的药物分子靶标。作为现代白血病个体化精准治疗策略的重要突破口，分子靶向药物的研发进展日新月异。2000年5月，辉瑞Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）获得加速批准，作为经历复发的CD33阳性AML老年患者的独立治疗方法，成为首个可用于AML患者的靶向药物。但随后的验证性临床试验因安全性和有效性问题在2010年退出市场，不过辉瑞之后探索了该药物的低剂量临床效果，在2017年9月被FDA重新批准上市，用于新诊断CD33阳性成人AML患者治疗、2岁以上复发性和难治性AML患者治疗。2017年是AML精准治疗研究史上具有划时代意义的一年，除了重新启用CD33单抗Gemtuzumab ozogamicin以外，FDA还批准了FLT3突变抑制剂Midostaurin，IDH2抑制剂Enasidenib，和扩大了BCL-2抑制剂Venetoclax适应证。靶向药物的推出，为临床上具有特殊异常改变的AML患者，以及高危或复发难治患者提供了新的治疗选择，表3列出了针对部分基因突变的药物治疗靶点。

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