胶母细胞瘤（GBM）是颅内恶性程度最高的原发性肿瘤，经目前国际上推荐的标准治疗方案（Stupp方案）治疗后，生存期维持在16-20个月，中位无进展生存期为6.9个月。转移、耐药、复发是肿瘤治疗领域的三大难题，复发胶质瘤不但影响患者的寿命和降低生活质量，同时也对临床的治疗策略不断提出挑战。近期一篇发表在神经肿瘤领域的临床Ⅱ期随机对照试验对阿西替尼和医师最优治疗方案在复发胶母细胞瘤中的疗效进行了对比。
该研究共纳入44名受试者，有22人接受阿西替尼治疗，有20人接受以贝伐单抗（BEV）为主的“既往最优治疗”，有2人接受以洛莫斯汀为主的“最优治疗”。研究发现6个月肿瘤无进展生存期（PFS%）阿西替尼组和“最优治疗”组分别为34%（95% CI: 14-54）和28%（95%: 8-48），中位生存期（median OS）分别是29周和17周。经RANO评价标准评定的客观缓解率（ORR）两组分别是28%和23%。PET/CT组学提示对阿西替尼有应答的病人，85%在影像学上有肿瘤的缩小。
15位使用皮质醇的病人接受了阿西替尼治疗后有4人可以停药，有7人可以逐渐减少皮质醇用量，阿西替尼组常见的3级及以上副作用是疲乏（9%）、腹泻（9%）和口腔过敏（4.5%）。该II期试验的结果证实阿西替尼较既往最优治疗方案在复发胶母细胞瘤中可能有更好的临床效果与更少的副作用。
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