在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕(Revolade)对1岁及以上儿童慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间,试验的时间有所不同:至少6个月或至少12个月。在试验期间,剂量可以每两周增加一次,每天最多75mg。血小板计数超过200×10^9 /L时降低艾曲波帕的剂量;血小板计数超过400×10^9 /L时中断或减少艾曲波帕的剂量。
在PETIT2研究中,血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层,随机接受艾曲波帕(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。在该试验中,艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的8周(5~12周)中至少有6周的时间里,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。试验结果表明,12~17岁的两组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)中,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为42% VS 10%;
安全性方面,在三项安慰剂对照试验中,艾曲波帕组最常见的不良反应有:恶心(9%)、腹泻(9%)、上呼吸道感染(7%)、呕吐(6%)、尿路感染(5%)、ALT升高(5%)、肌痛(5%)、口咽痛(4%)、AST升高(4%)、咽炎(4%)、背痛(3%)、流行性感冒(3%)、感觉异常(3%)、皮疹(3%)。在儿童患者中,艾曲波帕组最常见的不良反应有:上呼吸道感染(17%)、鼻咽炎(12%)、咳嗽(9%)、腹泻(9%)、发热(9%)、腹痛(8%)、口咽痛(8%)、牙痛(6%)、ALT升高(6%)、皮疹(5%)、AST升高(4%)、流鼻涕(4%)。
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