有研究表明，在新诊断和复发/难治性（R/R）AML中，Venetoclax（威托克）与低甲基化药物（HMA）联合使用显示出令人鼓舞的活性。该联合方案即使在体弱的患者中也具有良好的耐受性，且治疗相关死亡率（TRM）低。另外，在各种高风险遗传学白血病中也观察到威托克/HMA活性。
研究共纳入32名接受威托克/HMA治疗的TP53m AML成人患者。16名（52％）患者为R/R AML，15名（48％）患者为新诊断的AML。大多数患者具有复杂的细胞遗传学（n=24，77％）。TP53m的中位变异等位基因频率（VAF）为56％（范围3%-95％），9名（29％）患者TP53突变≥2种。19名（61％）患者有额外的体细胞突变。大多数患者（90％）使用的HMA是地西他滨，5天用药方案的应用比10天用药方案更常见（52％对39％）。
研究结果与先前的报道一致，TP53m AML患者对威托克+HMA一线治疗的反应是令人鼓舞的。此外， R/R TP53m AML患者也获得了有希望的CR/CRi率（38％），其中包括一些既往alloHCT后复发的患者。威托克+HMA治疗TP53m AML患者的初步结果与使用常规联合化疗的结果相比是有利的。威托克+HMA的联合方案可能成为耐受良好的骨架方案，在其中加入其他新药物可能可以进一步改善TP53m AML的应答率和应答持续时间，从而将更多患者安全地桥接至移植。
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