近日，美国FDA授予靶向抗癌药来那替尼孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移患者。在一项针对HER2 阳性乳腺癌脑转移患者的临床试验中，研究人员探索了来那替尼联合卡培他滨对这些患者的研究结果。37名可分析的患者中，18名患者（49%）的脑转移瘤缩小50%以上，12个月总生存率为63%。在安全性方面，没有患者出现4级毒性反应，18名患者有3级毒性反应，最常见的为腹泻。
今年7月，Puma向美国FDA提交了的一份补充新药申请（sNDA），申请扩大来那替尼适应症，用于三线治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者。在III期NALA研究中，与拉帕替尼+卡培他滨方案相比，来那替尼+卡培他滨方案显著延长了疾病无进展生存期（中位PFS：8.8个月 vs 6.6个月）、总生存期方面表现出改善但无统计学显著差异（中位OS：24.0个月 vs 22.2个月）。
次要终点，有症状中枢神经系统疾病（脑转移）干预时间方面，与拉帕替尼+卡培他滨治疗组相比，来那替尼+卡培他滨治疗组表现出改善：54个月时中枢神经系统介入治疗的总累计发生率（22.8% vs 29.2%）。此外，在缓解持续时间（DOR）方面，与拉帕替尼+卡培他滨治疗组相比，来那替尼+卡培他滨治疗组更长（中位DOR：8.54个月 vs 5.55个月）。研究中，2个组治疗出现的不良事件（TEAE）相似：TEAE导致的停药率，来那替尼低于拉帕替尼（10.9% vs 14.5%）；来那替尼治疗组3级腹泻发生率高于拉帕替尼治疗组（24.4%vs 12.5%），但2组因腹泻停药情况相似（2.6% vs 2.3%）。
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