近日，美国FDA加速批准Celgene的Inrebic (fedratinib)用于治疗成年骨髓纤维化（MF）。Fedratinib是一款JAK2的高度选择性抑制剂，曾获得美国FDA授予的优先审评、孤儿药认定资格。此前，仅有一种FDA批准的药物可以治疗骨髓纤维化——JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼。
骨髓纤维化是一种慢性疾病，在骨髓中形成瘢痕组织，血细胞的产生从骨髓转移到脾脏和肝脏，引起器官肿大。可引起极度疲劳、气短、肋下疼痛、发热、盗汗、瘙痒和骨痛等。当骨髓纤维化自行发生时，称为原发性骨髓纤维化。当红细胞生成过多（真性红细胞增多症）或血小板生成过多（原发性血小板增多症）演变为骨髓纤维化时，即发生继发性骨髓纤维化。
fedratinib是一种口服激酶抑制剂，具有抗JAK2和FLT3的活性。作为一款高选择性JAK2抑制剂，与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比，对JAK2具有更高的抑制作用。临床试验表明，在96名骨髓纤维化患者接受每日剂量为400毫克的fedratinib治疗的患者中，有35名患者出现了显著治疗效应：在第6周期(第24周)结束时，通过磁共振成像或计算机断层扫描以及四周后的随访扫描测量，脾脏体积比基线减少了大于或等于35%。
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