依维莫司(Everolimus)已经获批用于肾癌及HER2基因阴性晚期乳腺癌患者,除此之外，依维莫司还获批用于治疗儿童脑瘤、胃癌、肠癌或胰腺癌、神经内分泌癌等肿瘤的治疗。那么依维莫司针对以上适应症的治疗效果如何呢？HR阳性/HER2阴性的晚期乳腺癌患者。一项双盲、多中心的随机试验结果显示依维莫司+依西美坦组 VS 安慰剂+依西美坦组的中位无进展期mPFS为11.0个月 VS 4.1个月，延长了近7个月。客观缓解率ORR为12.6% VS 1.7%。对于HR阳性且HER2阴性的晚期乳腺癌患者，可以使用依维莫司+依西美坦联合治疗。
神经内分泌肿瘤（NET）。胰腺神经内分泌瘤（PNET）：一项双盲、多中心的随机试验结果表明依维莫司能大幅提高PFS，两组的中位无进展期mPFS为11.0个月 VS 4.6个月。消化道（GI）或肺部原发的NET：一项双盲、多中心的随机试验结果表明，中位数无进展期mPFS为11.0个月 VS 3.9个月，HR为0.48（0.35，0.67）。肾细胞癌（RCC）。在一项多中心全球性、双盲、随机试验中，招募416名此前接受过索拉菲尼、舒尼替尼或二者先后治疗后进展的转移RCC患者，按2：1的比例随机分配成依维莫司组（277人，10mg/D、qd） VS 安慰剂组（139人），试验结果表明，中位数无进展期mPFS为4.9个月 VS 1.9个月。
TSC相关的肾血管平滑肌脂肪瘤。在一项双盲随机对照试验中，招募113名TSC（结节性硬化症复合体）特征的肾血管平滑肌脂肪瘤患者和5名散发性淋巴管平滑肌瘤患者，按照2：1的比例随机分配成依维莫司组（79，10mg/D、qd）VS 安慰剂组（39人），试验结果表明，两组血管平滑肌脂肪瘤的反应率为41.8% VS 0%。TSC相关的SEGA成人和儿童患者。在一项双盲随机对照试验中，按照2：1的比例随机分配成依维莫司组（78人，每日起始剂量为4.5mg/m2，随后根据需要调整剂量，以达到并维持依维莫司浓度为5-15ng/mL的耐受性）VS 安慰剂组（39人），试验结果表明，SEGA反应率为35% VS 0%。
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