白血病及淋巴瘤是最为常见的两种血液系统恶性肿瘤。据统计,中国的白血病和淋巴瘤发病率目前仍处于上升趋势,2015年的流行病学资料显示,中国的淋巴瘤发病率约为6.97/10万,而白血病的发病率约为6.1/10万,可以看到淋巴瘤的发病率已经超过了白血病。在发病率的变化方面,中国的白血病发病率基本保持稳定态势。但是,淋巴瘤作为一类特殊的老年性疾病,其患病率在近年的上升趋势较为明显,中国的一项研究发现:当年龄每增长5岁,其淋巴瘤的发病率在之前基础上约有2%的增幅,85岁以上的人群中淋巴瘤的发病率约为30/10万,死亡率非常高。可以预见的是,随着中国人口结构的老龄化,淋巴瘤的发病率将显著上升。
从白血病及淋巴瘤首次被发现,距今已有180多年历史。一直以来,血液肿瘤都引领着移植、靶向及免疫治疗的前沿,尤其是淋巴瘤领域。从2010年至今,白血病及淋巴瘤领域先后涌现了约273种新药,其中单克隆抗体就有34种之多(淋巴瘤领域为主),小分子抑制剂种类则更为繁多,如TKIs、BTK抑制剂、PI3K抑制剂、BCL-2抑制剂、mTOR抑制剂及EZH2抑制剂等等。
今年,美国FDA又批准了淋巴瘤领域的14种新药,随着新药的不断涌现,惰性淋巴瘤及慢淋(CLL)已经开始有望实现无化疗及家庭治疗,无病生存期和生活质量将有显著改善。但在白血病及淋巴瘤的生存情况方面,中国与欧美国家尚有不小的差距,欧美国家的淋巴瘤5年生存率达60%~78%,而中国的淋巴瘤5年生存率仅为37%左右,因此我国在改善淋巴瘤生存期方面仍任重道远,我们期待中国在该方面不断进步。
免疫治疗主要包括免疫检查点抑制剂和细胞免疫疗法(如CAR-T)两种。事实上,此两种治疗手段均极为复杂,治疗机制仍不完全明确,故免疫治疗的疗效及安全性都是极为令人关注的问题,而安全性则是更应放置于首位的。对于免疫治疗的安全性问题,应早期监测、早期发现及处理,对于细胞因子释放综合征(CRS)的处理应借助于多学科(MDT)的方式来应对,提高CAR-T疗法的安全性,进而延长患者的无疾病生存期和生活质量等。总体而言,随着新药的不断涌现,在疗效之外,我们要高度关注药物的安全性问题。
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