目前，国内尚未正式批准甲状腺髓样癌靶向药物，但国外已经有两种用于甲状腺髓样癌的靶向治疗药物获批。安罗替尼治疗甲状腺髓样癌的研究结果已经于2019年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会进行报道。研究结果显示其ORR高于同类产品。而安全性数据也显示，安罗替尼安全性良好，患者能够耐受，出现Ⅲ~Ⅳ度不良反应的比例也较低。患者可坚持长期用药。
安罗替尼组和安慰剂组的中位 PFS 分别为 20.67 个月和 11.07 个月，二者差异显著(P= 0.029)。安罗替尼组与安慰剂组的 ORR 分别为 48.39%和 3.45%，二者差异显著(P< 0.0001)。两组的 DCR 分别为 88.71%和 86.21%，无统计学差异。两组的 OS 数据均未成熟，数据仍需跟进。
副作用方面，严重不良事件发生率分别为27.42% 和37.93%（P= 0.338)， 两组数据均无统计学差异。安罗替尼组发生率高于 10%的 3、4 级不良事件是手足皮肤反应(12.9%)，脂肪酶升高(12.9%)，高血压(11.3%)，高甘油三酯血症(11.3%)。鉴于目前尚无已经上市的同类产品，目前临床试验已经证实其临床疗效，若能够经NMPA批准上市，安罗替尼将成为中国首个用于甲状腺髓样癌的靶向药物，将极大满足临床这部分患者的治疗需求。
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