电影我不是药神的原型来源于一个药(伊马替尼)和一个病(慢粒白血病)的故事,十余年来,这种靶向药物不但挽救了许多患者生命,而且由于针对性强、疗效极佳、副作用少、复发率低,只要及时治疗,坚持用药,很多患者生活质量几乎与健康人一样,一定程度上使得这种白血病成为药物控制的“慢性病”,从而成为患者群中的“神药”。它可以治疗所有的慢粒患者吗?
慢粒发病机理是骨髓中产生大量的具有肿瘤性质的粒细胞,慢粒的病因仍未明确,但认为一种异常染色体的出现与该疾病的发生密切相关。庆幸的是,科学家们针对Ph 染色体和BCR/ ABL发现了针对性很强的靶向治疗药物,使得绝大多数患者病情得到快速而有效控制,挽救了许许多多生命,这就是一个神奇的药物——酪氨酸激酶抑制剂TKI。一线治疗慢粒最经典的TKI是甲磺酸伊马替尼 “格列卫”,也就是影片中的仿制药“格列宁”原型。它可使慢性期患者10年生存率达85%-90%,生活质量良好。
当然,患者坚持服药期间要在医生指导下定期随访进行规范血常规和骨髓、Ph 染色体和BCR/ ABL复查,最终的治疗目标是停止靶向药物治疗后,还能持续维持分子学缓解,即非常深度的缓解,也就是患者体内几乎检测不到白血病细胞。如果疾病进展至加速期和急变期,或者出现伊马替尼耐药,则尽早换药为第二代TKI如尼罗替尼、达沙替尼。
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