目前已经被美国FDA批准上市的针对甲状腺髓样癌（MTC）的靶向药物仅有凡德他尼（vandetanib）及卡博替尼（cabozantinib），由于其价格昂贵等因素均尚未在国内上市，这使得中国MTC晚期患者目前仍处于无药可医的状态。安罗替尼是我国自主研发的一种小分子抗癌药，能够有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit 等激酶，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。
同时，安罗替尼对成纤维细胞生长的抑制也能有效抑制肿瘤的侵袭性，延缓肿瘤的转移。有相关研究表明，除了甲状腺癌外，安罗替尼对非小细胞肺癌、小细胞肺癌、软组织肉瘤、结直肠癌、胃癌、肾癌等也都有一定的疗效。在2017年美国ASCO年会上首次公布了盐酸安罗替尼治疗晚期MTC者的II期单臂临床研究结果，58例晚期不可切除的MTC患者接受了安罗替尼（12mg qd d1-2 q3d）方案治疗后，其中位PFS期为12.8个月，总体ORR达到48.28%。
在2019年ASCO会年上又进一步在国际上展示了安罗替尼在晚期MTC的临床疗效，这项来自中国的随机双盲、安慰剂对照、多中心临床研究结果（ALTER01031 ，NCT02586350）显示，安罗替尼可以将患者的中位PFS期由11.07个月延长至20.67个月，尽管没有出现完全缓解（CR）的病例，但ORR达48.39%，总体DCR为88.71%。在安全性方面，安罗替尼亦在MTC患者中显示了良好的耐受性，其他小分子酪氨酸激酶抑制剂相近。
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