近年来，随着新药被批准用于治疗急性髓系白血病（AML），过去3～4年美国的AML治疗已经发生了改变，越来越多的患者生存得到了改善。对于初诊适合强化化疗的AML患者，若伴有FLT3突变，将会给予标准化疗联合FLT3抑制剂咪哚妥林的诱导治疗方案。CD33抗体偶联药物（ADC）吉妥珠单抗（GO）已被批准用于所有类型的AML。
对于不适合强化疗的患者，可选用去甲基化药物（HMA），阿扎胞苷或地西他滨，或给予低剂量化疗，或将这些非强烈化疗类药物联合BCL-2抑制剂Venetoclax。Venetoclax联合低剂量化疗可带来60%～70%的缓解率，且通常在1-2个疗程内缓解。此外，Hedgehog信号通路抑制剂Glasdegib已进行2期随机临床试验，较之于单用低剂量阿糖胞苷（LDAC）组，Glasdegib联合LDAC可带来生存获益，但此疗法在美国应用较少，更多人选择用BCL-2抑制剂Venetoclax（维纳妥拉）联合HMA，并认为该方案的疗效更佳。
最后，对于难治/复发 AML患者而言，目前已有3个新药获批：FLT3抑制剂Gilteritinib，IDH1抑制剂Ivosidenib（也可以用于伴IDH1突变的初诊AML）和IDH2抑制剂Enasidenib。值得一提的是，新药的涌现得益于临床前试验对疾病发病机制和药物靶点的探索，最终改善患者生存。
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