美国德州大学MD安德森癌症中心的一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究显示，复发性骨髓瘤在自体造血干细胞移植前，来那度胺联合大剂量马法兰的总体疗效似乎优于传统化疗方案，且患者耐受性较好。此前研究证实，即便多发性骨髓瘤患者之前已经接受过来那度胺治疗，病情复发后仍可以采用来那度胺联合传统的细胞毒性药物化疗，二者有可能起到协同抗肿瘤效果。
为考察来那度胺联合大剂量马法兰化疗的安全性和有效性，研究者纳入18岁～80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例，其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。试验期间，40例患者（70%）出现了3～4级非血液毒性反应，来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。
在自体干细胞移植90天后，8例患者（14%）达到CR，25例患者（44%）达到非常好的部分缓解（VGPR），42例（74%）获得CR、VGPR或部分缓解（PR）。中位随访时间12.3个月，估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。基于上述结果，研究者认为，在拟行自体骨髓造血干细胞移植的复发性多发性骨髓瘤患者中，来那度胺联合高剂量马法兰的疗效和安全性似乎是可以接受的。
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