对于骨髓纤维化（MF），我国目前只有2017年获批上市的鲁索替尼（jakavi）。对于年轻的MF患者，我们通常先用鲁索替尼治疗，然后进行异基因造血干细胞移植。既往没有JAK2抑制剂时，80%的脾肿大患者在异基因移植后会复发，而现在采用鲁索替尼治疗，在脾缩小以后再做移植，可以明显改善患者预后。那鲁索替尼临床应用还有哪些不足？
MF不是单一的JAK2基因导致的疾病，鲁索替尼作为第一代JAK2抑制剂，可以缩小脾脏，缓解症状，并不能使患者的造血功能恢复，而且还有严重贫血、血小板减少等副作用，使很多病人因副作用而停药。另外鲁索替尼容易出现耐药，对于这种需要终身服用的小分子药物，一旦出现耐药，后果就很严重。因此，急需寻找第二代、甚至第三代药物、或者新型JAK抑制剂类药物。
此外，由于鲁索替尼价格昂贵，患者每个月需要花费8000左右的费用，且需要长期用药，因此限制了其广泛使用。目前，国内有经济条件获得该药的治疗病人仍非常少，因此，仍急需更多质优、效佳和患者可负担的自主创新药。鲁索替尼还在专利保护期内，目前国内还不能仿制上市。另外，和肿瘤药物研发不同，MF治疗的JAK2类抑制剂药物需要更高的安全性。
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