来那度胺作用机理：
来那度胺是一种调节免疫种类的药物，该药物的成分是搭配了多种作用的机制。但是来那度胺有三种最主要的作用:直接抗肿瘤作用、抑制血管生成、免疫调节。
在体内，来那度胺通过抑制骨髓基质细胞的支持，抗血管生成和抗破骨作用，以及免疫调节活性，直接或间接诱导肿瘤细胞的凋亡。在分子水平上，来那度胺已被证明与泛素E3连接酶相互作用并靶向该酶降解Ikaros转录因子IKZF1和IKZF3。这一机制是出乎意料的，因为它表明，来那度胺的主要作用是重新定位酶的活性，而不是阻断酶或信号通路的活性，从而代表一种新的药物作用模式。这种机制的一个更具体的含义是，来那度胺的致畸和抗肿瘤性质是可以被分离。因此后期来那度胺逐渐从血液肿瘤应用逐渐扩展至实体肿瘤治疗。下面我们一起来详细了解一下该药在晚期肝细胞癌中的应用。
单药治疗一线进展的HCC患者
在一期开放标签，单臂，研究者自发的II期临床研究中中，评估了来那度胺作为晚期HCC患者二线治疗方案的安全性和有效性。该试验受试者均经过一线全身治疗进展或不耐受，BCLC分级为晚期HCC，ECOG PS评分为0-1，Child-Pugh肝功能评级为A。受试者口服来那度胺25mg每天，28天为一个周期，直到疾病进展或死亡。
经过检查结果的显示，在这次研究中一共有50多个患者，生存周期达到6个月的概率为9.1%，mPFS为1.8个月，mOS为8.9个月。经过这些研究表明7名患者部分缓解，22名患者疾病稳定。
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