据我们了解新发现：白血病药物尼洛替尼（nilotinib）的活性有望用于治疗某些类型的癌症。依赖刺猬的成神经管细胞瘤是一种致命的脑癌，约占儿童脑癌的三分之一。Hedgehog (Hh)分子信号通路及其特异性成分SMO对正常胚胎发育具有重要意义。在许多其他癌症中，Hh信号通路的异常激活和SMO的过度产生都与此有关。Hh通路也参与维持肿瘤干细胞，因此该通路的失调有助于肿瘤对化疗和放疗的抵抗，最终导致复发。
新数据描述了尼洛替尼在Hh通路上靶向SMOs的活动。他们首先确定了已批准的具有既定抗癌活性的药物，这些药物具有与当前的烟雾拮抗剂类似的特性。他们使用三维对接模型进一步筛选药物在Hh通路上附着到SMOs的能力。尼洛替尼被认为是最有可能对SMOs产生强烈粘附作用的药物之一，类似于目前在依赖于hh的癌症治疗中使用的SMOs拮抗剂。
接下来，研究小组研究了尼洛替尼对肿瘤生长的影响。他们在小鼠模型中进行了实验，将人成神经管细胞瘤肿瘤注射到小鼠体内，然后用尼罗替尼治疗。他们发现，用人类成神经管细胞瘤肿瘤治疗的老鼠，肿瘤生长速度下降，而且对肿瘤没有抵抗力。尼洛替尼被发现除了具有其他已知的抗癌活性外，还具有抗smo活性，这意味着它具有多种抗癌机制。尼罗替尼的多靶点作用可能使其成为比现有的烟雾抑制剂更好的抗肿瘤药物。
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