目前血液病如老年髓系白血病AML、慢性淋巴细胞白血病cll已经上市了一系列新药,如btk抑制剂,CD33吉妥单抗,米哚妥林等,虽然不能达到临床治愈,但是维持缓解可以提高患者生存质量,达到带病存的目的。BCL2靶点一直都是科学家关注的靶点,2016年,美国FDA批准艾伯维公司的venetoclax(维奈托克)治疗17P缺失的难治复发慢性淋巴细胞白血病。
Venetoclax(维奈托克)是首个针对BCL-2通路的first-Class的新药,与细胞凋亡相关的BCL-2正式进入临床应用。BCL-2全名是Bcell lymphoma 2(B细胞淋巴瘤-2),BCL-2基因家族成员有20种,参与调节细胞内凋亡,平衡细胞生存和死亡。Venetoclax使得凋亡通路成为癌症治疗的靶点,在白血病,骨髓瘤和淋巴瘤中均有应用前景并正在开发。
维奈托克适应症:治疗新诊断的急性髓性白血病(与阿扎胞苷,地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合)治疗≥75岁的患者,或合并症患者,禁止使用强化诱导化疗。治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者,有或没有17p缺失,至少接受过一次治疗。禁忌在起始和加速阶段同时使用强CYP3A抑制剂。
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