靶向治疗出现前，高危急性髓系白血病（AML）维持治疗主要是免疫治疗药物与化疗药物单药或联合或交替治疗，这些早期治疗策略中使用的药物通常与诱导和巩固治疗期间使用药物相同或相似，因此延长CR的作用有限。最近巩固治疗或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后维持治疗的研究较多，药物主要采用与初始化疗作用不同的靶向治疗或其它新疗法。
AML巩固治疗后的维持治疗：（1）来那度胺。来那度胺（LEN）广泛用于AML临床研究，该药能增加NK细胞介导的细胞毒作用，促进细胞因子分泌和增强抗体依赖的细胞介导的细胞毒性，通过增强免疫监视诱导长期疾病控制和更高治愈率。然而，现有研究并未表明单独LEN或LEN与5-AZA联合可改善AML CR1患者的预后。
（2）Venetoclax（维纳妥拉）。Venetoclax是高度选择性BCL-2抑制剂，对BCL-2依赖性白血病有治疗活性。有研究报道，venetoclax 联合HMAs对老年初发AML具有较好的安全性和较好的ORR，对≥75岁、不良细胞遗传学、继发AML等高危患者也有很好疗效。Venetoclax可能成为老年AML的维持治疗手段，但长期安全性、耐受性和骨髓抑制仍是问题。
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