肌萎缩侧索硬化症(ALS)也叫运动神经元疾病,俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病。全球渐冻人症发病率很低,但对患者的生活质量及生命构成极大的威胁。美国FDA现已批准了2个“渐冻人症”治疗药物。第一个是1996年美国FDA批准的利鲁唑(Rilutek)口服药物;第二个是2017年“全球渐冻人日”前夕,美国FDA日批准的依达拉奉,除此之外,还没有批准第3个药物。
利鲁唑是赛诺菲开发的药物,1996年获美国FDA批准上市,商品名为Rilutek。1999年赛诺菲的利鲁唑片剂在中国上市,商品名“力如太”。国产利鲁唑由鲁南贝特制药、江苏恩华药业、万特制药(海南)等3家生产,从而构成了进口与国产四家垄断市场的格局。赛诺菲的Rilutek是第一个获美国FDA和欧盟批准用于治疗ALS的药物,也是目前唯一公认对缓解ALS进展有效的药物。
利鲁唑通过抑制脑内神经递质(谷氨酸及天冬氨酸)的释放,抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来表现其神经保护作用。研究证明利鲁唑可减少兴奋性递质的毒性作用,增加细胞的存活率来达到治疗的目的。利鲁唑可改善病人生存状态,却无法阻止ALS病情的发展。目前,利鲁唑片剂是国内渐冻人症临床上主要口服药物。
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