急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性疾病，在所有白血病中的存活率最低。最近从Ib期M14-358研究中得到的数据显示，Venclexta与阿扎胞苷或地西他滨联合Venclexta治疗的患者完全缓解率（有或没有完全恢复正常血细胞计数；CR/CRi）为73%，剂量为400mg。经过一年多的随访，观察到的所有Venclexta剂量组的中位总生存期（OS）为17.5个月（95%CI：12.3-未达到）。
最常见的3-4级不良事件（10%以上患者中发生）有白细胞计数低伴发热、白细胞计数低、贫血、血小板计数低和钾水平降低。此外，Venclexta联合LDAC的Ib/II期M14-387研究结果显示，患者CR/CRi为62%，剂量为600mg。经过一年多的随访，观察到的中位OS为11.4个月（95%CI：5.7-15.7）。
最常见的3-4级不良事件（发生在10％或更多患者中）有白细胞计数低伴发热、钾水平降低、肺炎、疾病进展、磷酸盐水平降低、高血压和败血症（血液感染）。根据这两项研究的结果，FDA此前已经批准两种突破性的治疗方案，用于治疗不适用高剂量化疗的AML初始患者。最近，FDA批准Venclexta与Rituxan®（利妥昔单抗）联合治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。
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