特发性肾病综合征是儿童最常见的肾小球疾病。目前临床上首选的不含糖皮质激素药物为钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）；但CNI的疗效受患者影响，且具有潜在的肾毒性、神经毒性以及糖尿病风险，使用时需密切监测。研究证实，对于CNI他克莫司不耐受或应答不足的CDNS患者，使用B淋巴细胞清除剂利妥昔单抗/美罗华可有效缓解。那么，利妥昔单抗能否作为一线治疗药以减少激素用量、避免CNI毒性能？
为此，来自印度的Biswanath Basu研究小组开展了一项随机对照试验，就利妥昔单抗和他克莫司维持儿童CDNS无复发生存率的有效性进行了比较。研究共纳入120名CDNS患儿，平均年龄为7岁，平均病程为2年。随机给予他克莫司（n=60，联合泼尼松，隔日一次）或利妥昔单抗单一用药（n=60，375 mg/m2，2个疗程）治疗12个月。
该研究结果显示，利妥昔单抗治疗复发率显著低于CNI标准治疗，校正年龄、性别、肾组织病理类型等因素后，12个月累积复发风险约降低80%。激素用量显著减少。在儿童CDNS患者中，B淋巴细胞清除剂利妥昔单抗维持疾病缓解、减少激素用量方面优于钙调磷酸酶抑制剂他克莫司，并且具有良好的耐受性和较低的肾毒性，可考虑作为减少激素治疗的一线药物。”
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