慢粒的传统治疗主要为化疗、干扰素及造血干细胞移植。近年来随着CML发病机制的阐明,酪氨酸激酶抑制剂(TKI)等靶向药物的应用使CML治疗取得巨大进步。格列卫(伊马替尼)是针对BCR/ABL酪氨酸激酶的靶向治疗药物,目前作为CML的标准一线治疗,显示出良好的疗效和耐受性。
传统对标准剂量格列卫耐药的慢性期患者,可增加药物剂量,或者换用第二代酪氨酸激酶抑制剂,例如达希纳(尼洛替尼)。对于第二代酪氨酸激酶抑制剂治疗失败、或伴有T315I等耐药突变的患者,一般都会建议异基因造血干细胞移植。异基因造血干细胞移植可作为加速期或急变期患者的治疗指南,在化疗诱导获得细胞遗传学反应后尽早移植,这是普遍的思路。
慢性髓细胞白血病的诊疗目标已经不仅是获得血液学及遗传学缓解(染色体转阴),更重要的是达到分子学缓解(BCR/ABL基因转阴),只有获得良好分子学反应的患者才能长期生存。因此,严密监测染色体及BCR/ABL融合基因变化是判断疗效和进行治疗选择的重要依据。
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