到目前为止,多发性骨髓瘤(MM)仍不可根治.尽管过去20年间,新药层出不穷,自体造血干细胞移植(AHCT)仍是经得起时间考验的治疗手段,并且后续使用来那度胺维持治疗能改善患者无进展生存(PFS),但研究人员一直在探索进一步改善患者预后的治疗方法。为此,研究人员开展了一项III期临床试验,通过比较单次AHCT+来那度胺维持、单次AHCT+来那度胺、AHCT+硼替佐米和地塞米松(RVD)巩固+来那度胺维持、二次AHCT+来那度胺维持的疗效,以探讨额外的干预措施能否进一步改善PFS。
疗效分析显示,二次AHCT+来那度胺维持治疗组的38个月PFS率为58.5%,AHCT+RVD+来那度胺维持治疗组为57.8%,单次AHCT+来那度胺维持治疗组为53.9%。二次AHCT+来那度胺维持治疗、AHCT+RVD+来那度胺维持治疗组和单次AHCT+来那度胺维持治疗组的OS率分别为81.8%、85.4%和83.7%;1年时的完全缓解(CR)率分别为50.5%(n=192)、58.4%(n=209)和47.1%(n=208);38个月时累积疾病进展发生率分别为39.8%、41%和45.6% ;1年时疾病反应率分别为79.7% (n=192)、82.3% (n=209)和76% (n=208),未经历疾病进展或死亡的患者最终获得了很好的部分缓解或更好的疗效。
在该项临床试验的38个月中,与AHCT+来那度胺维持治疗相比,高剂量马法兰和AHCT后再行第二次AHCT或4周期RVD加上来那度胺维持治疗的强化治疗方案并未改善患者的PFS或OS。单次AHCT+来那度胺维持治疗仍然是标准治疗方案。超过80%的患者在38个月时仍存活。
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