尼拉帕尼是一种用于口服的聚ADP核糖聚合酶抑制剂,尼拉帕尼是能够完全抑制患者体内的细胞对DNA损伤的修复的作用。如果对于带有BRCA基因突变的癌细胞来说,倘若PARP活性进一步受到抑制,这些细胞分裂时就会产生大量DNA损伤,导致癌细胞死亡。
1990年,研究者发现了一种直接与遗传性乳腺癌有关的基因,命名为乳腺癌1号基因,英文简称BRCA1。1994年,又发现另外一种与乳腺癌有关的基因,称为BRCA2。BRCA1/2是两种具有抑制恶性肿瘤发生的基因,在调节人体细胞的复制、遗传物质DNA损伤修复、细胞的正常生长方面有重要作用。拥有这个基因突变的家族倾向于具有高乳腺癌发生率,通常发生在较年轻的人群时,病人的两侧乳房都确诊癌症,且同时患有卵巢癌。
2017年11月22日,欧洲委员会(European Commission)批准了Niraparib用于铂类敏感,接受含铂方案化疗达CR或PR的高级别浆液性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发腹膜恶性肿瘤。本次Niraparib在欧洲批准的适应证未针对BRCA突变状态做出限定,是欧洲首个不需要检测Biomarkers状态应用的PARP抑制剂。此前,2017年3月份,美国FDA已批准了相同适应症。尼拉帕尼公布的ENGOT-OV16/NOVA试验,入组了553例既往经过至少两轮含铂标准化疗且在最后一轮化疗后获得缓解的卵巢癌患者,并根据是否带有BRCA基因胚系突变(源于生殖细胞的突变),将患者分为了两个队列。
这些患者化疗缓解后按照2:1比例随机分配接受尼拉帕尼或安慰剂进行维持治疗。治疗组患者接受300mg/d的Niraparib治疗,安慰剂组接受等量安慰剂。研究的主要疗效指标为“无进展生存期(PFS)”。PFS是临床试验中最常用的疗效评估指标之一,代表了有效延缓肿瘤进展的时间。
尼拉帕尼和尼拉帕利都是同一种药, 只是在叫法上有不同的差别。在目前尼拉帕尼价格是540美元,尼拉帕尼(尼拉帕利)是一种口服PARP抑制剂,在PARP抑制剂中最有代表性的药物会促进癌细胞发生死亡,从而控制住卵巢癌的增殖,也就控制住了肿瘤的生长并且使用方便。
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