冒烟型多发性骨髓瘤(SMM)是MM的无症状前兆期。观察一直是SMM的标准治疗选择。但是,近日的一项研究发现,对于SMM患者,与标准方案观察相比,来那度胺(雷利度胺)早期干预可显著延迟疾病进展至症状性多发性骨髓瘤以及终末器官损伤的发生。在这项随机、开放标签、多中心III期试验中,患者被随机分配,以28天为一个治疗周期,每周期的第1-21天口服雷利度胺25mg或观察,直至出现疾病进展、毒性或由于其他原因停药。
研究共纳入182例患者,随机分至雷利度胺组(n=92)或观察组(n=90)。中位随访35个月,雷利度胺组50%对治疗有反应,观察组没有反应。与观察组相比,雷利度胺组的无进展生存显著延长。雷利度胺组1年、2年、3年无进展生存率分别为98%、93%和91%,而观察组分别为89%、76%和66%。
研究共报告了6例死亡病例,其中雷利度胺组2例,观察组4例。雷利度胺组的3/4级非血液学不良事件发生率为28%(25例)。一项纳入超过86000名多发性骨髓瘤(MM)患者的研究发现,13.7%的MM患者初诊时被诊断为SMM,雷利度胺度胺的出现为预防或延缓病情进展提供了一种可行的治疗方案,且疗效令人鼓舞。
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