马法兰(Melphalan)经美国FDA批准的两个适应症是：（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗；（2）对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。该批准是基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。
61名患者有多发性骨髓瘤症状, 并至少有2x106CD34+细胞冷冻保存。中位年龄为62岁(32岁至73岁)；57%为男性，80%为白人，18%为女性，2%为亚裔。在ASCT (第0天)之前连续两天(第2天和第3天)通过静脉输液, 以100 mg/m2/天的剂量，用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT 手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。
此外, 还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率(部分反应或更好)从ASCT 手术前的79% (61例患者中的48人)提高到移植后90至100天的95% (61例患者中的58人)。在ASCT 手术前, 完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16% (61例患者中的10人)。在至少50%使用马法兰治疗的多发性骨髓瘤患者中, 观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。
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