近日,维纳妥拉(venetoclax)收获了第3个突破性药物资格。2015年4月,FDA授予维纳妥拉单药治疗携带17p删除突变(del 17p)的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)的突破性药物资格。今年1月,FDA授予维纳妥拉联合罗氏抗癌药美罗华治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)的突破性药物资格。另外,今年1月,FDA也授予维纳妥拉单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL(包括del 17p CLL)的新药申请(NDA)优先审查资格。
急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤,也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。维纳妥拉是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。
维纳妥拉旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。维纳妥拉由艾伯维与罗氏合作开发。目前,双方正在开展一个大型临床项目,调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌,包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)、急性髓性白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)。
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