对于晚期肝细胞癌患者,尚无有效的全身治疗方法。一项初步研究表明,多吉美/索拉非尼作为血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体和Raf的口服多激酶抑制剂,可能对肝细胞癌有效。在这项多中心、3期、双盲、安慰剂对照试验中,我们将602例既往未接受过全身治疗的晚期肝细胞癌患者随机分组,接受索拉非尼(剂量为400mg,每日2次)或安慰剂。
主要结局指标是总生存期和至症状进展时间。次要结局指标包括至放射学进展时间和安全性。在计划的第二次期中分析时,发生了321例死亡,随后研究停止。索拉非尼组和安慰剂组的中位总生存期分别为10.7个月和7.9个月(索拉非尼组的风险比为0.69;95%置信区间为0.55-0.87;P< 0.001)。两组间的中位至症状进展时间无显著差异(分别为4.1个月和4.9个月,P =0.77)。
索拉非尼组和安慰剂组的中位至放射学进展时间分别为5.5个月和2.8个月(P< 0.001)。索拉非尼组7例患者(2%)和安慰剂组2例患者(1%)出现部分缓解;无患者出现完全缓解。索拉非尼组腹泻、体重下降、手足皮肤反应和低磷酸盐血症的发生率较高。在晚期肝细胞癌患者中,索拉非尼治疗组的中位生存期和至放射学进展时间比安慰剂组长近3个月。
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