Venetoclax（维奈妥拉）是全球首个BCL-2抑制剂，适应症主要针对17P缺失的慢性淋巴癌。本文主要为大家分析一下它的奇特之处。维奈妥拉能够使癌瘤中BCL-2蛋白失活，启动癌细胞自杀的一款药物。它有如下三种特殊的作用机制：1）BCL-2过表达，隔离了促凋亡蛋白，阻止了CLL细胞凋亡。2）维奈妥拉选择性与BCL-2结合，取代促凋亡蛋白。3）促凋亡蛋白触发一系列事件导致细胞凋亡。
通俗来说，BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”，而维奈妥拉就是钦差大臣的“尚方宝剑”，使癌细胞的“免死金牌”不再起作用。维奈妥拉对17P缺失的慢性淋巴癌有效率高达71%，包括近20%的完全缓解，两年存活率高达84%，而且副作用比较轻。维奈妥拉治疗前，最好进行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白检测。
CLL14研究显示venetoclax联合obinutuzumab治疗组的患者PFS具有统计学意义上的显著改善，还证实了患者骨髓和外周血中微小残留疾病阴性率具有统计学意义的显著提高在CLL/SLL患者中，维奈妥拉与obinutuzumab、利妥昔单抗联用或venetoclax单药使用时的最常见不良反应（≥20%）包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、腹泻、恶心、上呼吸道感染、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、疲劳和水肿。
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