甲状腺髓样癌是中度恶性的低分化型癌。2013年，美国NCCN甲状腺癌诊治指南对于复发、持续性及转移性甲状腺髓样癌采用卡博替尼和凡德他尼的靶向治疗，由原来的2A类治疗推荐提升到了1类推荐。实际上，凡德他尼于2011年和2012年就先后被FDA和欧洲EMA批准用于无法手术、肿瘤持续增长或已出现症状的成年晚期(转移)甲状腺髓样癌患者的治疗。同样，卡博替尼也于2012年11月由FDA批准上市。
关于甲状腺髓样癌靶向治疗的Ⅱ期临床试验已有很多，然而随机、双盲、对照Ⅲ期临床试验仅有2项，分别为ZETA和NCT00704730试验。ZETA试验共入组331例不可切除的局部进展期或转移的甲状腺髓样癌患者。与安慰剂组相比，凡德他尼组(口服凡德他尼剂量为300 mg/d)患者的PFS显著延长，差异有统计学意义(P<0.001)。凡德他尼组和安慰剂组的中位PFS分别为30个月和19.3个月。
ZETA试验是首次证明凡德他尼治疗甲状腺髓样癌有确切疗效的Ⅲ期临床试验。目前正在进行凡德他尼的Ⅳ期临床试验(NCT01496313)，其目的是比较口服凡德他尼300 mg/d与口服凡德他尼150 mg/d对甲状腺髓样癌的疗效。NCT00704730试验证实，卡博替尼治疗甲状腺髓样癌有比较显著的临床疗效。目前正在进行卡博替尼的Ⅳ期临床试验(NCT01896479)，其目的是明确低剂量卡博替尼(60 mg/d)和常规剂量卡博替尼(140 mg/d)能否达到同样的治疗疗效。
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