甲状腺癌分子靶向治疗显著地延长了晚期甲状腺癌病人的预后生存期,使广大病人从中受益。研究较为广泛的甲状腺癌相关分子靶向药物包括酪氨酸激酶抑制剂(TKIS)、细胞生长因子及其受体抑制剂、血管内皮生长因子(VEGFR)抑制剂、表皮生长因子抑制剂、DNA甲基化抑制剂、mTOR抑制剂、生长及凋亡调节剂、血管生成抑制剂、免疫增强剂等。
卡博替尼可以作为有RET M918T突变的MTC病人的有效治疗方法,并可延长无进展生存期。近期开展的一项Ⅲ期临床试验进一步研究了卡博替尼针对RAS突变以及RET M918T突变的MTC亚群的疗效。该研究认为对于RAS以及RET基因均为野生型的病人的无进展生存期无名显改善,因而认为卡博替尼针对携带RET以及RAS基因突变的病人疗效显著,而上述两种基因为野生型的病人其疗效还有待观察。
在一项Ⅲ期临床试验中,831例服用卡博替尼的病人,手足综合征的发生率是9.5%,与对照组比较提高了28.1%。可见服用卡博替尼后手足综合征的发生率是相对较高,在治疗中应该注意这种不良反应。在另一项Ⅱ期临床试验中,25例病人口服卡博替尼治疗难治性DTC。结果表明卡博替尼可有效治疗RAIR DTC病人,对于接受过VEGFR抑制药物治疗的病人亦有一定疗效。
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