ASPEN试验在华氏巨球蛋白血症(WM)患者中比较了伊布替尼(依鲁替尼)和泽布替尼的疗效。结果显示:布替尼相对于伊布替尼的深度缓解率(非常好的部分缓解[VGPR]率或更好)未能达到有统计学意义的优效性;但相比于伊布替尼,泽布替尼试验臂有更多的患者达到了 VGPR(在整体人群中为28.4%对比19.2%)。
该研究包括两个队列,一个是随机队列(队列1),入组了201名携带MYD88基因突变的患者,另一个是非随机队列(队列2),入组了28例携带MYD88野生基因型(MYD88WT)患者,都接受泽布替尼治疗。这类患者在历史研究中接受伊布替尼治疗后疗效不佳。随机的队列1在泽布替尼试验臂中入组了102例患者,其中83例为复发或难治性(R/R)患者、19例为初治(TN)患者。
在伊布替尼试验臂中入组了99例患者,其中81例为R/R患者、18例为TN患者。入组泽布替尼试验臂的患者接受了剂量为每次160毫克、每日两次(BID)的泽布替尼治疗;入组伊布替尼试验臂的患者接受了剂量为每次420毫克、每日一次(QD)的伊布替尼治疗。WM是一种极为恶劣同时无法根治的疾病,发病情况往往十分严峻。
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