在美国和欧盟，eltrombopag（艾曲波帕）被批准用于治疗慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的1岁及以上儿科患者，其对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的应答反应不足。在NEJM上的研究表明，与历史对照相比，eltrombopag加标准免疫抑制治疗方案似乎增加了总体反应率，并显著增加了SAA患者血液恢复的频率、速度和稳健性。
在NIH研究中，六个月使用eltrombopag加标准免疫抑制治疗有很好的完全缓解率，这一主要疗效终点在所有三个治疗组中都超过了历史纪录（10％）。队列1中的患者从第14天至第6个月接受了eltrombopag，达到33％的完全缓解率。队列2的完全缓解率最低（26％），其中病人的eltrombopag暴露时间最短（第14天至3个月）。
此外，与历史队列相比，血小板和嗜中性粒细胞血液计数的总体增加更高，这正是SAA疾病的关键治疗目标。所有治疗组中位随访两年的总生存率为97％（95％CI，94-100％）。艾曲波帕是唯一用于二线治疗SAA的血小板生成素受体激动剂，而NIH研究的这些结果现在显示出其作为一线治疗的潜力。
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