对于甲状腺髓样癌的靶向治疗，国外已经有凡德他尼（vandetanib）和卡博替尼（cabozantinib），但尚未在中国上市。可喜的是，我国自主研发抗癌药安罗替尼已经获批上市。安罗替尼主要抑制靶点包括血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体、c-Kit等。
2019年ASCO年会以壁报讨论的形式报道了安罗替尼治疗晚期MTC的双盲、安慰剂对照的临床试验，共计入组91例无法手术的局部晚期或转移性MTC患者，按照2:1的比例分别入组安罗替尼组（62例）与安慰剂组（29例），主要研究终点是PFS。结果显示，安罗替尼较安慰剂显著延长PFS（20.67个月 vs 11.07个月，HR0.53，95%CI 0.30~0.95，P= 0.0289），同时客观缓解率（ORR）也达到48.39%。
在安全性方面，安罗替尼也表现不俗，试验中不良事件和严重不良事件发生率均与安慰剂组无显著性差异。血液毒性、出血、QT间期延长等临床影响较大的不良事件发生率低、程度较轻，停药率低。总体来说，安罗替尼治疗晚期MTC的临床试验结果非常值得兴奋。作为国产原研小分子TKI，不仅疗效不劣于国外同类药物，而且安全性和耐受性更好。
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