1型糖尿病患者伴有胰岛素的绝对缺乏,临床治疗主要以补充外源性胰岛素为主。最近,一项研究表明,一种乳腺癌药物——Nerlynx(来那替尼),能够保护自身胰岛β细胞免受免疫系统摧毁,有潜力成为1型糖尿病(T1DM)的治疗新选择。来那替尼是酪氨酸激酶抑制剂抗癌药物,用于早期乳腺癌患者的辅助治疗。
来那替尼改善T1DM的机制:MST1是人体胰腺β细胞死亡和功能障碍的关键调节因子,MST1的缺乏会带来β细胞功能及血糖改善。除外来那替尼是经FDA批准的用于乳腺癌治疗的靶向HER2/EGFT双激酶药物,经研究证实其也是一种有效的MST1抑制剂,能够保护β细胞免受自身免疫系统攻击,进而改善人胰岛以及INS-1E细胞中β细胞的存活。
起初,研究人员探索了这种药物是否能够阻止自身免疫系统对β细胞的攻击过程,之后他们研究了来那替尼能否保护人体β细胞,最后在人胰岛细胞(体外研究)和T1DM/T2DM小鼠模型(体内研究)中对研究结果进行了验证。不过,考虑到糖尿病是一种非直接危及生命的疾病,药物的耐受性需要在糖尿病人群中重新研究。
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