目前的临床应用中,格列卫(Imatinib)400 mg/d被证实有良好的疗效、耐受性及安全性。因此,治疗指南中推荐的格列卫术前治疗起始剂量为400 mg/d,而对于KIT基因外显子9突变的病人建议格列卫加量至800 mg/d。格列卫在胃肠道GIST术前治疗的临床研究多以回顾性分析为主。
例如文献报道的两项回顾性研究显示其术前治疗有效率、R0切除率分别为79.3%、94.7%及72.4%、84.0%。来自笔者医院的研究显示,对于肿瘤体积较大的原发GIST,经过1~15个月(平均7.7个月)术前治疗,客观有效率高达93.3%,R0切除率达到86.7%,3年无进展生存期(PFS)可达55%,显示了术前应用格列卫的良好“降期”效果。
RTOG0132/ACRIN6665试验是首项关于GIST术前治疗的前瞻性研究,该Ⅱ期试验入组病人为中高危及复发GIST,使用格列卫(600 mg/d)进行8~12周术前治疗后行手术切除,之后再行2年辅助治疗。结果术前治疗后有7%的病人部分缓解(PR)及83%疾病稳定(SD),R0切除率可达77%,2年PFS为83%。而其长期随访结果显示5年总存活率为77%,显示格列卫术前治疗良好的耐受性及安全性。
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