凡德他尼为美国FDA批准的第一个治疗甲状腺髓样癌的靶向药物。它是一个多靶点口服抑制剂，用于症状性或渐进性的不可切除的局部晚期或转移性的甲状腺髓样癌患者的治疗。客观缓解率：44%；中位总生存期：81.6个月。凡德他尼≤300mg/d时耐受性良好，凡德他尼最常见的毒副作用是腹泻、皮疹、恶心、高血压、厌食、无症状的QT间期延长和蛋白尿。
随着凡德他尼剂量增加,可能出现低磷酸盐血症、毛囊炎、转氨酶升高、非特异性肠梗阻、血小板减小、充血性心衰、深静脉血栓、肺栓塞等。除了凡德他尼，卡博替尼也可用于甲状腺髓样癌治疗。卡博替尼是一个多靶点抑制剂，作用靶点包括：VEGFR-2、c-MET、C-KIT、FLT-3。
NCCN指南将卡博替尼列为可以用于局部晚期或转移性的甲状腺髓样癌治疗，其相对凡德他尼起效快速、明确，但还需长期的临床应用观察证实其疗效。中位无进展生存期：11.2个月；中位缓解持续时间：14.7个月；中位总生存期：26.6个月。其常见的副作用为口腔炎、腹泻、体质量减轻、恶心、高血压、腹痛、便秘、掌足红肿综合征等。
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