维纳妥拉(venclexta)作为BCL-2抑制剂,理论上而言,几乎所有的AML患者应用后BCL-2靶点都能得到抑制从而产生疗效。维纳妥拉联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)或者阿扎胞苷治疗老年AML患者取得了非常好的疗效,尤其是联合阿扎胞苷,患者的缓解率得到提高,生存率得到明显改善。
除了老年AML患者可以在一线使用维纳妥拉,近期维纳妥拉在治疗AML的其他方面也进行了探索。比如使用维纳妥拉联合LDAC或者阿扎胞苷治疗新诊断的AML,65.3%的患者达到完全缓解(CR),该方案对于高危AML患者的疗效更好,如IDH1/IDH2突变的AML患者,其CR率可达83.7%;对于TP53突变的患者,其CR率可达59.5%。所以,维纳妥拉对于新诊断、尤其高危AML患者是非常好的基本药物。
还有一项研究探索了维纳妥拉联合标准DA方案(柔红霉素和阿糖胞苷)一线治疗可以耐受高强度化疗的AML患者的安全性和疗效,从目前的试验数据来看,该方案安全有效,大多数患者可以获得CR,值得进一步的推广和探索。所以,不论是在初治还是R/R AML患者中,使用强化化疗方案联合维纳妥拉是完全可行的,有效性也可以得到进一步的提高。
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