帕纳替尼（Ponatinib）是新一代的TKI，那么其用于CML治疗的真实世界情况如何？帕纳替尼在国内还未上市，但通过国外的临床试验数据可以帮助我们了解其疗效和安全性。此次ASH会议上，来自意大利OITI研究为我们展示了ponatinib作为2线及以上治疗用于CML的真实世界数据，可以作为ponatinib临床应用的参考。
该研究报道了56例患者的数据，其中50%的患者为二线治疗，33.9%为三线治疗，其余为4线及以上。4例（10.8%）患者检测到T315I突变。在治疗6个月时，88.6%的慢性期患者获得完全细胞遗传学缓解（CCyR）。分别有37.5%和15%的慢性期患者获得MR3.0和MR4.5。
慢性期患者12个月和24个月时的PFS率分别为86.6%和83.7%，OS率分别为96.2%和93.1%。该真实世界研究提示，对于TKI一线治疗未达标的患者，早期转换为帕纳替尼（ponatinib）能够有很好的获益，而且具有很好的安全性。由于目前帕纳替尼未在国内上市，所以有需要的患者可通过康安途在上市地区协助购买。
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