III期NeoALTTO旨在探索pCR和非pCR的HER2阳性乳腺癌患者的RFS和OS的结果。最终结果显示，拉帕替尼、曲妥珠单抗、和联合组的3年RFS分别为78%、76%和84%。拉帕替尼和曲妥珠单抗组的RFS无差异，联合治疗组与曲妥珠单抗组也无差异。虽然不同单药或联合治疗组间的RFS和OS无差异，但研究证实，新辅助治疗获pCR患者的RFS和OS较非pCR者有所改善，与未获pCR的患者相比，pCR患者的3年RFS改善，OS也明显改善。
NeoSphere研究早期结果证实化疗联合曲妥珠单抗＋帕妥珠单抗方案优于化疗联合曲妥珠单抗方案，前者可以更好的提高pCR，基于此，曲妥珠单抗＋帕妥珠单抗联合方案获批用于高风险HER2阳性乳腺癌的新辅助治疗，NeoSphere研究的五年随访显示，无论是否达到pCR，曲妥珠单抗+帕妥珠单抗均能改善患者PFS和DFS。
APHINITY研究旨在评估曲妥珠单抗+化疗±帕妥珠单抗用于HER2阳性可手术乳腺癌患者的疗效。初次分析时，中位随访时间为45.4个月，在意向治疗(ITT)人群中，帕妥珠单抗组预计3年无浸润性疾病生存率（iDFS)为94.1%，安慰剂组为93.2%(HR= 0.81，P = 0.045)，而这种获益在淋巴结阳性（HR=0.77）和激素受体（HR）阳性患者（HR=0.76）中更明显。
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