尼拉帕尼（niraparib）是一种高效、高选择性的PARP抑制剂，主要通过阻断DNA修复过程，发挥抗肿瘤作用。药代动力学研究显示，尼拉帕尼在体内的生物利用度高，达73%，半衰期为36个小时，每日只需一次口服。在代谢方面，尼拉帕尼在体内通过羧酸酯酶代谢，与其他药物相互作用少，在与P450酶代谢的药物合并用药时，无需调整剂量。
此外，尼拉帕尼还能够穿过P-糖蛋白高表达的血脑屏障进入脑组织，在脑组织中显示出较高的暴露量及良好的抑瘤效果。卵巢癌是一种严重威胁妇女健康的恶性肿瘤，过去十年来五年生存率没有明显提升。除了铂敏感复发卵巢癌维持治疗，最近公布的PRIMA临床研究显示尼拉帕尼作为单药维持治疗可以显著延长一线对铂类应答的卵巢癌患者的无进展生存期，在所有接受治疗的患者人群中，疾病进展及死亡风险降低了38%。
对于BRCA突变、HRD阳性、HRD阴性患者，尼拉帕尼可以将患者的疾病进展或死亡风险降低60%、57%及32%。这一研究证明，不论患者的生物标记物状态怎么样，尼拉帕尼都可以显著改善患者的无进展生存期，也就是说尼拉帕尼的疗效不受生物标记物影响，可从根本上改变目前国内卵巢癌的治疗方式。
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