近十年来,多发性骨髓瘤(MM)的治疗有了大踏步前进。从大剂量美法仑以及ASCT的应用使患者生存期稍有延长到沙利度胺、硼替佐米等非细胞毒作用的高活性抗骨髓瘤药物使其治疗效果得到明显改善;以及来那度胺被批准用于MM的治疗。MM治疗的CR率也从原来的5%左右提高到60%-70%,中位OS也达到6-7年。
多项研究显示:蛋白酶抑制剂/免疫调节剂联合/不联合明显提高诱导后和移植后完全缓解率(CR)和非常好的部分缓解率(VGPR),特别对于ISS Ⅲ期的高危患者能明显延长生存期。2008年Blood发表的一项研究显示:2001-2006年间诊断的患者因接受硼替佐米、沙利度胺、来那度胺等新药方案和ASCT治疗,较1995-2001年间未接受此类药物治疗的患者总体生存率(OS)获得明显改善,OS从30个月提高到45个月。
尽管近年来在MM治疗领域取得巨大进展,但MM整体上依然是一种不可治愈的疾病,绝大多数患者终将复发而不治,我们仍需向着治愈的目标前进。因此围绕MM的生物学特性,人们在基因、蛋白、代谢等多个层次,采用组学、基因编辑、新一代测序等新技术开展了卓有成效的工作,设计出对骨髓瘤表面分子、与微环境相互作用、胞内信号转导途径、肿瘤免疫的新型治疗策略,研发新的药物和新的治疗方法,为个体化治疗和精准治疗提供方向。
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